核心概要
- 作者认为,随机对照试验主要衡量产品在受控环境下的有效性(efficacy),真实世界证据则可补充现实环境中的实际效果、采用范围和消费者使用路径。
- 文章提出“Impact = Reach × Efficacy”,认为即使一种干预在临床试验中效果较好,如果现实采用率有限,其人口层面影响仍可能受到限制。
- 作者主张,ENDS、加热烟草和尼古丁袋等快速迭代产品应更多结合纵向调查、实际使用研究、市场数据以及上市后监测。
- 文章作者与JUUL Labs存在多项披露关系;作者同时承认RWE受到混杂和选择偏倚限制,因此其作用是补充而非取代RCT。
2Firsts
2026年9月8日
国际开放获取同行评议期刊《Harm Reduction Journal》于2026年8月25日发表的一篇评论文章提出,在烟草减害和戒烟产品评价中,随机对照试验(randomized controlled trials,RCTs)仍是判断产品在受控条件下是否有效的重要方法,但真实世界证据(real-world evidence,RWE)能够补充消费者实际采用、长期使用、完全转换和人口层面影响等RCT难以完整覆盖的信息。
文章题为《Bridging evidence gaps: the role of real-world data in tobacco harm reduction》,作者来自Pinney Associates、JUUL Labs及意大利卡塔尼亚大学等机构。文章认为,RWE与RCT应作为两类相互补充的证据,共同用于烟草减害研究和监管评价,而不是由其中一种取代另一种。
文章发布三天后,美国食品药品监督管理局(FDA)于8月28日宣布授权JUUL2设备、Virginia Tobacco烟草味烟弹和Polar Menthol薄荷醇烟弹上市。FDA在解释此次授权时,重点披露了成年吸烟者完全停止卷烟并转换至JUUL2的数据。两项事件没有已知直接关联,但在时间和议题上的接近,使真实使用行为和完全转换数据如何进入新型尼古丁产品监管评价成为同期行业关注点。
RCT难以完全反映现实吸烟者及产品使用环境
文章首先区分了efficacy与effectiveness。
RCT通过随机分组和严格控制干扰因素,主要用于判断一种干预在理想条件下是否有效。作者同时指出,临床试验中的参与者、产品获取方式和研究环境,与现实中的成年吸烟者存在明显差异。
戒烟RCT通常更容易招募已有戒烟意愿、并愿意使用指定治疗方案的人群。参与者还可能免费获得产品、行为咨询、依从性支持以及密集随访。现实环境中,吸烟者的戒烟意愿、健康状况、产品偏好和依从性则更加多样,并可能需要自行承担产品成本。
文章引用既有研究称,在一项美国全国代表性调查中,约66%的尼古丁依赖成年人至少符合一项戒烟临床试验常见的排除条件,其中包括每天吸烟少于10支或缺乏戒烟动机。
作者据此提出,RCT能够较好回答一种产品能否在受控条件下发挥作用,但不足以单独回答现实中有多少人会使用,以及这种干预最终能产生多大人口层面影响。
“Impact = Reach × Efficacy”:临床效果之外还要看采用范围
文章用一个公式概括其核心逻辑:
Impact = Reach × Efficacy
即:
实际影响 = 覆盖范围 × 有效性
作者认为,一种戒烟方式即使在临床试验中具有较高有效性,如果现实中很少有吸烟者愿意采用,其人口层面的公共卫生影响仍可能有限。
文章引用数据称,仅约15%的成年吸烟者计划在未来一个月内戒烟。传统药物和医学戒烟方式主要服务于主动寻求戒烟治疗的人群,而电子尼古丁传送系统(electronic nicotine delivery systems,ENDS)等非燃烧尼古丁产品还可能通过消费产品路径被采用。
部分成年吸烟者最初使用电子烟时并没有明确戒烟计划,但可能在持续使用过程中减少或完全停止卷烟。作者认为,这类非计划转换或消费者自主形成的使用路径,是传统戒烟RCT较难完整捕捉的行为。
RWE可补充采用率、完全转换和长期使用证据
文章列举的真实世界数据来源包括电子健康记录、保险理赔、患者登记、全国人口调查、销售数据、移动设备、网站和社交媒体等。
这些数据可以帮助研究人员观察哪些人群实际采用一种产品、使用者是否持续使用、是否出现双重使用、是否完全停止卷烟,以及产品进入市场后更长期的人群行为如何变化。
作者认为,这类证据对于电子烟、加热烟草和尼古丁袋等快速迭代产品尤其重要。
传统RCT成本较高、研究周期较长,而新型尼古丁产品的设备形态、尼古丁递送方式、口味和市场结构可能迅速变化。研究启动时使用的产品,在试验完成时可能已经无法完全代表市场主流产品。
因此,文章主张通过不同研究设计之间的证据三角验证(triangulation),综合评估产品在受控环境中的效果与现实环境中的实际表现。
PATH和JUUL购买者研究显示现实转换路径
文章以美国Population Assessment of Tobacco and Health(PATH)研究和Adult JUUL Switching and Smoking(ADJUSST)研究作为RWE案例。
作者引用PATH纵向研究称,ENDS使用与随后停止吸烟存在关联,并援引既有分析指出,即使在最初没有计划戒烟的成年吸烟者中,采用ENDS者后来停止吸烟的比例也较高。
文章还引用针对超过5万名美国成年JUUL购买者开展的ADJUSST纵向自然观察研究。该研究报告,在基线属于当前且稳定吸烟者的人群中,约51%在12个月时报告完全停止吸烟,24个月时这一比例约为58%。
这些结果来自观察性研究。ADJUSST研究对象是主动购买JUUL产品的成年人,而不是被随机分配至JUUL产品的普通吸烟者,因此相关比例不能直接等同于随机试验中的戒烟成功率。
挪威和瑞典snus经验被用于分析人口层面替代
文章还引用挪威和瑞典的snus使用情况,讨论现实世界中的产品替代如何形成不同于传统医疗戒烟的路径。
作者援引既有研究称,snus在两国曾是吸烟者常用的戒烟或替代方式,并将其现实采用与当地吸烟率变化联系起来。
这些国家经验主要来自观察性数据,无法单独证明某一种产品造成国家层面的吸烟率或烟草相关死亡率变化。文章引用这些案例的主要目的,是说明烟草减害产品的评价除了关注单个使用者的临床效果,还需要观察产品能否在更大人群中被实际采用,并替代燃烧烟草。
美国监管要求衡量整体人口风险与收益
文章进一步将RWE讨论延伸至FDA烟草产品监管。
在美国,药用尼古丁替代产品主要通过药品监管路径评估安全性和有效性,而ENDS则通过FDA烟草产品监管体系接受上市前烟草产品申请(Premarket Tobacco Product Application,PMTA)审查。
PMTA的核心标准,是判断允许一种新型烟草产品上市是否适合保护公众健康(appropriate for the protection of the public health,APPH)。这一判断不仅涉及单个使用者风险,还要求FDA衡量产品对整体人口的潜在风险和收益,包括现有烟草使用者和非使用者。
作者认为,这种人口层面的监管标准意味着,监管评价需要临床试验之外的行为、实际使用和长期人群数据作为补充。
JUUL2授权同期凸显“完全转换”在FDA评估中的作用
2026年8月28日,FDA宣布授权3款JUUL2产品上市。
FDA称,其审查的申请数据显示,在使用烟草味JUUL2烟弹的成年吸烟者中,6周时有19.9%至34.6%完全停止吸卷烟;使用薄荷醇烟弹的人群中,这一比例为28.4%至49.3%。
FDA在解释授权决定时,将成年吸烟者完全转换至潜在风险较低产品所带来的潜在收益,与青少年及非烟草使用者可能面临的风险一并纳入整体人口健康评估。
FDA同时强调,完全转换与双重使用存在区别,吸烟者需要完全停止卷烟,才能获得最大程度的潜在健康收益。
FDA的营销许可并不意味着相关产品获得FDA“批准”,而是监管机构认定允许其上市符合APPH标准。
JUUL2授权与这篇评论文章之间没有已知直接联系,但两者在同一周出现,显示出complete switching、成年使用者行为和人口层面风险收益评估已经成为当前ENDS监管的重要议题。
作者主张在部分监管问题中进一步考虑“Reach”
文章认为,美国烟草产品监管体系已经接受纵向队列研究、实际使用研究、全国调查以及上市后监测等多种证据形式,但RWE仍可以在部分监管问题中发挥更大作用。
作者特别讨论了调味ENDS。
其观点是,在评估非烟草味或非薄荷醇ENDS时,监管机构除了比较这些产品能否相较烟草味产品提高成年吸烟者的转换效果,还可以考虑其是否能够被更多成年吸烟者采用,即产品的reach。
这一观点属于文章作者提出的监管政策主张,并非FDA已经建立的正式审评标准。
混杂和选择偏倚仍是RWE的主要局限
文章同时明确指出,真实世界证据自身存在重要的方法学限制,其中最突出的是混杂(confounding)。
例如,观察到ENDS使用者后来更容易停止吸烟,并不意味着ENDS本身一定是导致这一结果的唯一因素。使用者原有的戒烟动机、其他烟草或尼古丁产品使用、健康行为、精神健康状况、个人特征和社会环境,都可能同时影响产品采用和戒烟结果。
选择偏倚同样可能影响观察性数据。主动选择某一种产品的人,与没有选择该产品的人,可能本身就存在系统性差异。
作者提出,可通过倾向评分匹配、纵向结构方程模型和工具变量分析等因果推断方法,提高观察性研究的可靠性。
文章最终强调,RWE的作用是补充而非取代RCT。RCT提供受控条件下的有效性证据,RWE则补充产品在现实环境中的采用、使用和实际表现。
文章披露JUUL Labs相关利益关系
本文属于评论文章,并非新的独立临床试验或系统综述。
论文披露,作者Gem Le为JUUL Labs员工。
Arielle Selya为Pinney Associates员工。该公司自2019年以来持续为JUUL Labs提供尼古丁气体产品及烟草减害相关咨询。利益冲突声明同时指出,JUUL Labs部分资助了Selya为本文所投入的工作,并对接近最终版本的稿件提供了评论。
Riccardo Polosa披露了来自多家制药、尼古丁和烟草减害相关机构及企业的研究资助和咨询关系,其中包括JUUL Labs。
论文“Funding”部分标注该Commentary本身没有获得资金资助;其利益冲突声明则单独披露了JUUL Labs对Selya相关工作的资金支持。
这些利益关系构成理解文章关于ENDS、RWE及监管政策主张的重要背景。
新型尼古丁产品竞争或进一步延伸至证据生成能力
对于电子烟、加热烟草和尼古丁袋企业而言,这篇评论文章提出的框架意味着,产品评价可能越来越覆盖完整生命周期,而不只限于上市前的产品性能和实验室数据。
上市前的证据体系可以包括产品化学、毒理、临床研究、实际使用和转换行为;产品上市后,则可以持续追踪完全转换、双重使用、持续使用、消费者采用以及更广泛的人口行为变化。
对制造商而言,长期、系统地生成能够支持监管评价的行为和人口数据,可能成为与产品研发、质量体系和监管申报并列的重要能力。
文章并未证明全球烟草监管正在形成统一的RWE标准,但其提出的问题已经越来越具有现实意义:对于快速迭代、主要由消费者自主采用的新型尼古丁产品,监管评价不仅需要判断产品在受控条件下是否有效,还需要理解现实中哪些人会使用、如何使用,以及能否最终替代燃烧卷烟。
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封面图源:AI制图
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