美国一医药公司与FDA达成协议 推进新型戒烟药物研发

【两个至上快讯】据Globenewswire于2月29日报道，美国医药公司Achieve Life Sciences, Inc.宣布已经与美国食品药品管理局（FDA）就新药申请（NDA）长期金雀花碱暴露数据需求和时间达成协议。

在 2023 年第四季度举行的新药申请前讨论期间，FDA表示支持基于来自两个完成的随机对照3期试验，ORCA-2和ORCA-3的充分数据进行NDA提交，此外，FDA表示，需要超过12周的长期暴露数据来充分评估安全风险，因为FDA将戒烟药品视为慢性、重复或间歇使用的产品，因为患者可能复发并需要在一生中接受后续治疗。

该公司和FDA已经达成协议，评估金雀花碱长期安全暴露数据的单一开放标签研究将足以完成要求，并预计在2025年上半年进行NDA提交。基于FDA的协议，该公司提交的新药申请将包括至少 300 名已累计接受金雀花碱治疗六个月的受试者的安全性数据。并且在获得批准之前，将向FDA提供至少 100 名接受金雀花碱治疗累计一年的受试者的安全数据。

名为"ORCA-OL"的开放标签暴露数据试验计划在2024年第二季度启动，该试验将包括参与ORCA临床试验项目（ORCA-2、ORCA-3和ORCA-V1研究）的研究者和场所。ORCA-OL将从这些先前试验中超过1700名参与的受试者中招募，包括已经接受过6周或12周金雀花碱治疗的1100多名受试者。

NDA提交和预计的最终批准所需的总累积暴露数据将结合先前受试者在其各自的ORCA-2、ORCA-3或ORCA-V1研究参与期间接受的治疗及其在ORCA-OL研究期间的暴露数据。这使得NDA提交的累积长期暴露安全数据的收集更加快捷。ORCA-OL中的受试者将接受长达一年的金雀花碱治疗，并将接受安全监测。

该公司总裁兼首席医务官辛迪·雅各布（Cindy Jacobs）评论道："我们预计，这个长期暴露研究数据将支持病人在戒除尼古丁的过程中多次使用金雀花碱，此外，这些安全数据未来将支持金雀花碱达到戒烟的目的。"

该公司宣布收到大约1.242亿美元的融资，其中包括来自普通股6000万美元以及在达到里程碑后额外的6420万美元。里程碑驱动的权证将在以下两种情况中的较早者到期：发行后三年半以及实现对FDA在第74天信函或等效文件中接受金雀花碱的NDA的公开披露后的30天。该公司还与硅谷银行就延长其现有贷款的到期日至2025年12月达成了非约束性协议。

该公司首席执行官约翰·本奇奇（John Bencich）表示："我们很高兴FDA给出了明确的答复，我们对领先的生命科学投资者投下的信任票感到兴奋，他们与我们一样对金雀花碱的潜力充满热情，随着我们在与潜在商业合作伙伴进行讨论的同时，我们有足够的资金进行ORCA-OL试验并完成计划的NDA提交，这将推动我们实现帮助数百万与尼古丁依赖作斗争的人的目标。”

该公司预计，当前的现金、现金等价物和受限现金，加上融资的净收益，将提供足够的资金支持预计在2025年上半年提交NDA。如果所有的里程碑驱动的权证都得到全面执行，Achieve预计在2026 年获得 FDA 批准。