核心要点
- 在“成年人获益研究”（Studies of Adult Benefit）环节中，Amy L. Gross博士等FDA官员表示，口味型ENDS的PMTA评估基于法定的“适宜保护公众健康”（APPH）标准，需要在整体人群层面同时评估成年人潜在获益与青少年风险。
- 监管机构指出，申请口味型产品的企业需提供可靠、针对具体产品的证据，证明其相较烟草口味ENDS具有“增量获益”。
- FDA官员表示，戒烟研究中通常采用6个月随访作为较稳健的行为改变评估周期，持续少于4周的完全转换证据可能不足以证明长期行为改变。
- 监管机构未设定固定的转换比例或最低百分比门槛；评估将综合考虑研究质量、绝对转换率、组间相对差异以及整体证据情况。
- 行业代表质疑轻微差异（例如每日少吸一支烟）如何被解读，并对大规模口味SKU研究的可行性表示担忧。
- FDA表示不强制单一研究设计，但随机对照研究在因果推断方面证据力更强；在提供数据与科学论证前提下，可考虑在相似口味类别之间进行桥接分析。
2Firsts，2026年2月11日
在美国食品药品监督管理局（FDA）于2月10日举行的PMTA圆桌会议第四环节中，监管机构官员阐述了在法定“适宜保护公众健康”（APPH）标准下，如何评估口味型电子尼古丁递送系统（ENDS）申请中的“成年人获益”证据，同时行业代表就如何解读转换证据寻求更明确的指导。
该环节由FDA科学办公室监管科学副主任Benjamin Apelberg博士主持。Amy L. Gross博士、Sarah E. Johnson博士、Mollie Miller博士和David B. Portnoy博士进行了专题讲解。
行业代表包括White Horse Vapor Stores, LLC的Dino Baccari；代表Maduro Distributors Inc.（LOON）的律师Eric N. Heyer；Lotus Vaping Technologies的Ryan Muckenthaler；Vaporized & Paradigm的Bill Wikstrom；以及ARAC创始人兼首席研究官Jessica Zdinak博士，Zdinak博士本次以Glas代表身份参会。
成年人获益纳入APPH整体框架
FDA官员表示，成年人获益的评估基于《适宜保护公众健康》（APPH）法定标准。根据该标准，监管机构需从整体人群层面评估产品上市可能产生的影响，包括对现有烟草使用者及非使用者的影响。
针对口味型ENDS产品，FDA表示，审评重点在于申请人是否提供了可靠的、针对具体产品的证据，证明该产品相较烟草口味ENDS具有“增量获益”。此类获益可能体现为成年吸烟者完全从可燃卷烟转换，或显著减少卷烟消费。
会议展示材料指出，在青少年ENDS使用者中，口味型产品占比较高。因此，在APPH评估中，成年人转换带来的潜在获益需与青少年相关风险进行权衡。
FDA官员强调，成年人获益证据将与化学、毒理、工程、流行病学及行为科学等多学科结果共同纳入“全证据链”（totality of evidence）框架综合判断。
研究设计：周期、终点与数据完整性
Amy Gross博士介绍了FDA认为具有信息价值的研究设计。
她表示，随机对照试验（RCT）在因果推断方面证据力较强。将成年吸烟者随机分配至口味型或烟草口味ENDS组，可直接比较不同产品之间的转换效果。
她同时指出，长期队列研究及实际使用研究亦可提供相关证据。FDA未规定必须采用单一研究设计，但强调研究方法的严谨性、暴露评估的清晰性以及对失访数据的合理处理。
在研究周期方面，Gross指出，6个月随访在戒烟研究中较为常见，能够提供相对稳健的持续行为改变证据。持续少于4周的完全转换，可能不足以支持长期行为改变的判断。
在终点定义上，完全转换通常以“过去7天无吸烟行为”（7-day abstinence）作为判定标准。她提到，不同研究对完全转换的具体界定方式存在差异，这些差异可能对结果解释产生实质影响。
在长期研究中，如何处理失访数据同样是审评重点之一。Gross提到统计方法包括多重插补（multiple imputation）以及“缺失视为仍在吸烟”（missing-as-smoking）假设。相关分析选择可能影响最终转换率计算结果，因此属于方法学审查的一部分。
“每天少一支烟够不够？”
论坛讨论中，围绕转换差异如何被监管机构解读的问题引发关注。
Eric Heyer律师提出一个假设：如果某口味产品相较烟草口味产品，每天仅多减少一支卷烟，这样的差异是否足以构成“增量获益”？
FDA官员回应称，目前并未设定固定的最低转换比例或预设的百分比门槛。
监管机构表示，在评估时将综合考虑以下因素：
- 研究设计与方法学质量
- 研究人群中的绝对转换率
- 口味组与烟草味组之间的相对差异
- 以及整体证据背景
FDA代表指出，“不存在一个预设的最低比例”，相关判断将在APPH框架下基于具体产品及证据情况作出。
青少年趋势是否改变证据要求？
Heyer还提问称，随着青少年ENDS使用率出现变化趋势，是否会影响口味产品的证据负担。
FDA回应表示，监管机构持续关注新的监测数据和科学文献。但在APPH框架下，口味产品的评估仍需在成年人转换潜力与青少年风险之间进行权衡。
大规模口味SKU与桥接分析
多位行业代表指出，一些企业拥有大量口味SKU，逐一开展行为研究在实践中面临困难。
FDA表示，理想情况下每个产品均应具备相应转换证据。但在提供数据支持与科学论证的前提下，可在相似口味类别之间进行桥接分析，以说明产品差异不会对成年人转换行为产生实质性影响。
相关桥接评估将作为整体证据框架的一部分，进行个案判断。
研究投入与监管边界
行业代表表达了对长期行为研究成本及结果可预测性的担忧。
FDA回应称，企业可通过预提交会议（pre-submission meetings）就研究设计进行沟通，但监管机构“无法替申请人作出商业决策”。最终审评结果将取决于所提交产品特定证据的稳健性与相关性。
会议结束时，FDA重申，成年人获益只是APPH综合评估的一部分。口味型ENDS产品的审评将基于多学科“全证据链”框架，在权衡成年人转换潜力与青少年风险后作出判断，而非依据单一数值标准决定。
2Firsts 将持续跟进会议进展并报道最新动态。
（封面图来自 FDA PMTA 圆桌会议直播截图）
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